Un medicament experimental declanşează repararea ADN-ului şi poate accelera vindecarea după infarct sau inflamaţie

Un grup de cercetători de la Cedars-Sinai, din Statele Unite, a dezvoltat un medicament experimental care repară ADN-ul şi este prototipul unei noi clase de tratamente menite să refacă leziunile ţesuturilor provocate de infarct, boli inflamatorii sau alte afecţiuni. Un nou tratament experimental arată că semnalele naturale de vindecare ale organismului pot fi imitate în laborator pentru a sprijini refacerea ţesuturilor afectate.

Cercetătorii au identificat un mesaj molecular care, atunci când este recreat sub formă de medicament, pare să accelereze repararea daunelor celulare şi să limiteze deteriorarea ţesuturilor în mai multe tipuri de afecţiuni. Echipa de la Cedars-Sinai a creat TY1, un medicament experimental pe bază de ARN, conceput să ajute organismul să repare ADN-ul deteriorat şi să refacă ţesuturile afectate.

Noua moleculă creată în laborator este prototipul unei noi clase de medicamente puternice, spun cercetătorii într-un articol publicat miercuri, în revista Science Translational Medicine. Ideea a pornit de la studierea unor mici „mesaje” moleculare eliberate de anumite celule cardiace, care în mod natural sprijină recuperarea inimii după o leziune.

Prin identificarea şi recrearea unuia dintre aceste semnale ARN, oamenii de ştiinţă au dezvoltat TY1, care stimulează sistemul de „curăţare” a ADN-ului din organism şi reduce leziunile tisulare după evenimente precum infarctul miocardic sau episoadele de activitate autoimună. TY1 este o versiune proiectată în laborator a unei molecule de ARN care apare în mod natural în celulele umane.

Echipa a arătat că TY1 consolidează activitatea genei TREX1, care ghidează celulele imune în procesul de îndepărtare a ADN-ului deteriorat.

Prin susţinerea acestui mecanism de curăţare, TY1 ajută la recuperarea ţesuturilor lezate. Dezvoltarea TY1 se bazează pe peste 20 de ani de cercetare.

Proiectul a început când un grup de cercetători, de la Johns Hopkins University, a creat o metodă de extragere a celulelor progenitoare din ţesut cardiac uman.

Aceste celule au unele caracteristici asemănătoare celulelor stem, dar sunt mai specializate, ceea ce le permite să genereze mai bine ţesut cardiac sănătos. Acum, laboratorul de La Cedars-Sinai a continuat să investigheze aceste celule progenitoare cardiace şi a descoperit că ele eliberează mici structuri asemănătoare unor saci, încărcate cu molecule biologice.

Aceste structuri, numite exozomi, conţin ARN care pare să ajute la repararea şi regenerarea ţesuturilor. Prin secvenţierea ARN-ului din exozomi, cercetătorii au identificat o moleculă ARN care apărea mult mai frecvent decât celelalte.

Abundenţa sa a sugerat un rol central în procesul de vindecare. Testele pe animale de laborator au confirmat că varianta naturală a acestui ARN susţine recuperarea după infarct.

TY1 reprezintă adaptarea sintetică a acelei molecule şi este proiectat să semene cu medicamentele ARN deja folosite în practică. În studiile preclinice, TY1 a crescut cantitatea de celule imune care repară ADN-ul deteriorat, contribuind la limitarea formării de cicatrici după infarct. Dr.

Eduardo Marbán, director executiv al Smidt Heart Institute de la Cedars-Sinai şi autor principal al studiului, notează că cercetarea indică o cale de vindecare a organismului fără a utiliza celule stem.

El a descris TY1 ca fiind primul „exomer”, o nouă clasă de medicamente care abordează leziunile ţesuturilor într-un mod complet nou. Autorii notează că, prin îmbunătăţirea reparării ADN-ului, poate fi redusă deteriorarea ţesuturilor care apare în timpul infarctului şi că efectul TY1 a fost observat şi în alte condiţii, inclusiv în boli autoimune în care organismul atacă în mod eronat ţesuturi sănătoase. Echipa intenţionează să avanseze produsul TY1 către studii clinice pentru a-i evalua siguranţa şi eficacitatea la oameni.

Medicamentul se află în prezent în stadiu experimental şi nu este aprobat pentru utilizare clinică.