Descoperire semnificativă în scleroza laterală amiotrofică: un nou compus ar putea încetini evoluţia bolii

Boala neuronilor motori (MND) este o afecţiune neurodegenerativă fatală, cea mai frecventă formă fiind scleroza laterală amiotrofică (SLA).

Aceasta afectează celulele nervoase (neuronii motori) din creier şi măduva spinării, cauzând degenerarea lor progresivă şi pierderea treptată a controlului muscular, ceea ce duce la probleme de mers, vorbire, deglutiţie şi mişcări involuntare.

Cercetătorii au dezvoltat acum un compus experimental care protejează celulele nervoase distruse progresiv de această boală neurodegenerativă severă. Boala neuronilor motori afectează celulele nervoase care transmit semnale de la creier şi măduva spinării către muşchi.

Pe măsură ce aceste conexiuni se degradează, muşchii devin slabi şi rigizi, iar pacienţii ajung să aibă dificultăţi în mers, vorbire, alimentaţie şi respiraţie. În prezent, nu există un tratament curativ, iar majoritatea celor diagnosticaţi trăiesc între doi şi cinci ani de la apariţia simptomelor. Rezultatele unor studii preclinice oferă speranţa că evoluţia acestei boli devastatoare ar putea fi semnificativ încetinită. Compusul M102, dezvoltat de cercetători de la Institutul pentru Neuroştiinţe Translaţionale din cadrul Universităţii din Sheffield (SITraN), în colaborare cu compania americană de biotehnologie, Aclipse Therapeutics, a demonstrat rezultate promiţătoare în experimente pe animale. Studiul, publicat recent în revista ştiinţifică Molecular Neurodegeneration, arată că M102 a îmbunătăţit funcţia motorie şi nervoasă la şoareci, şi a încetinit progresia bolii. În plus, medicamentul a protejat neuronii motori cultivaţi în laborator împotriva deteriorării cauzate de celulele afectate de MND. M102 acţionează prin activarea a două sisteme interne de protecţie celulară, denumite NRF2 şi HSF1, care contribuie la combaterea stresului celular, reducerea inflamaţiei şi eliminarea proteinelor degradate - mecanisme esenţiale pentru menţinerea sănătăţii neuronilor. „Boala neuronilor motori este una dintre cele mai devastatoare afecţiuni, deoarece privează oamenii de mobilitate şi independenţă într-un ritm alarmant.

Descoperirea M102 oferă o speranţă reală că putem încetini semnificativ evoluţia bolii”, a declarat, marţi, prof.

Pamela Shaw, directorul SITraN şi autoarea principală a studiului, citată într-un comunicat. Echipa de la Sheffield speră ca următorul pas să fie testarea medicamentului pe oameni.

Deşi M102 se află încă în stadiu experimental şi nu este aprobat pentru utilizare clinică, rezultatele aduc un nou val de optimism pentru pacienţii care suferă de una dintre cele mai severe boli neurologice cunoscute.